Myasthenia gravis - terapia
Liečbu MG možno rozdeliť na:
- symptomatickú, ktorá zmierňuje príznaky ochorenia
(inhibítory acetylcholínesterázy - iAChE),
- patogenetickú imunomodulačnú (intravenózne
imunoglobulíny - IVIG, plazmaferéza – PE, tymektómia - TE),
- imunosupresívnu (prednizon, azatioprin,
cyklofosfamid, cyklosporin, metotrexat, mycofenolát mofetyl), ktorá
potláča autoimunitnú deštrukciu nervovosvalového spojenia.
Inhibítory AChE sú
liekmi 1. línie. Spomaľujú enzymatickú hydrolýzu acetylcholínu, čím
zvyšujú jeho dostupnosť na cholínergných synapsách a účinok trvá
dlhšie. V posledných rokoch sa používa v praxi hlavne pyridostigmin
bromid (Mestinon á 60 mg tbl). Dávka Mestinonu sa titruje postupne
podľa klinického zlepšovania stavu. Napokon sa podáva v 4 - 6 denných
dávkach, max. dávka je 480 mg, ale vo väčšine prípadov sa odporúča
dávkovanie 4 x 90 mg resp. 6 x 60 mg. U niektorých pacientov sa môžu
objaviť nežiaduce účinky, ako fascikulácie, brušné kŕče, hnačky,
nadmerné slinenie, potenie, slzenie, ktoré možno zmierniť znížením
dávky pyridostigminu.
Imunomodulačná liečba
zasahuje priamo do autoimunitného procesu. Cieľom je dosiahnutie
remisie ochorenia a jej dlhodobé udržiavanie. Na dosiahnutie rýchleho
zlepšenia myastenických príznakov v priebehu niekoľkých dní sa
používajú intravenózne imunoglobulíny (IVIG) a plazmaferéza (PE). Ich
efekt pretrváva 6 - 8 týždňov.
Tymektómia je indikovaná za účelom dosiahnutia dlhodobého zlepšenia
stavu pacienta u séropozitívnej formy MG a u pacientov s tymómom.
Intravenózne imunoglobulíny (IVIG) umožňujú rýchle zlepšenie výraznej
myastenickej slabosti u pacientov v kritickom stave. Podávajú sa v
dávke 0,4 g/kg hmotnosti pacienta počas 5 dní. Zlepšenie nastáva po 4.
- 5. dni, najčastejšie po 7. - 10. dňoch od začatia liečby a pretrváva
niekoľko dní, týždňov, v priemere 6 - 8 týždňov. Predpokladá sa, že
IVIG znižujú produkciu autoprotilátok a inhibujú ich väzbu na AChR.
Indikáciou k liečbe IVIG je myastenická kríza, novodiagnostikovaná
generalizovaná MG s výraznou slabosťou, nedostatočná účinnosť
pyridostigmínu pri dávke 6 x 60 mg po 2 - 3 týždňoch,
novodiagnostikovaná MG pred plánovanou tymektómiou s cieľom znížiť
perioperačné komplikácie. Kontraindikáciou liečby je deficit IgA
(riziko anafylaktickej reakcie a renálneho zlyhania).
Plazmaferéza (PE) je
vysoko účinná procedúra, ktorá spočíva v odstránení protilátok proti
AChR z cirkulácie. Zlepšenie sa dostaví už v priebehu niekoľkých dní od
začatia liečby (3 - 14 dní), ale trvá len niekoľko týždňov. Potrebné je
zavedenie centrálneho katétra cez v. subclavia. PE pozostáva zo 4 - 6
výmen krvnej plazmy v priebehu 2 týždňov (zvyčajne každý 2. deň), pri
každej kúre sa prefiltruje 3 - 5 l plazmy. Indikácie aj účinok je
porovnateľný s IVIG.
Tymektómia je indikovaná
u pacientov:
- s tymómom (CT/MRI verifikovaným),
- bez tymómu, ak majú generalizovanú formu MG,
vek pod 45 rokov, pozitívny nález anti-AChR protilátok,u
séronegatívnych nie je efekt tymektómie jednoznačný,
- u detí s MG vo veku nad 4 roky.
Pri včasnej tymektómii do 1 - 2 rokov od manifestácie
príznakov, je u séropozitívnych pacientoch dobrá prognóza. Tymektómia
sa neodporúča starším pacientom, u ktorých je atrofia týmusu. U
pacientov s bulbárnou a generalizovanou formou MG sa pred tymektómiou
odporúča preventívna plazmaferéza, čím sa redukuje pooperačná
ventilácia pacienta.
Imunosupresívna liečba spočíva
v aplikácii imunosupresív, ktoré potláčajú produkciu protilátok, ktoré
atakujú receptory na nervovosvalovom spojení. Hlavnú skupinu
predstavujú kortikoidy.
Pred začatím liečby kortikoidmi (prednizon) sa odporúča pacienta
hospitalizovať. Prednizon možno podávať denne alebo obdeň p. o.
Odporúča sa začať dávkou 10 - 20 mg/deň a postupne zvyšovať dávku o 5
mg/2 - 3 dni až do cieľovej dávky 1 - 1,5 mg/kg/d telesnej hmotnosti
denne alebo obdeň. Po dosiahnutí remisie a stabilizácii stavu (2 - 4
mesiace) sa dávka postupne znižuje. Udržiavacia dávka niekoľko rokov,
resp. trvale, je 5 - 20 mg obdeň. Aj pri postupnom zvyšovaní dávky môže
dôjsť k náhlemu zhoršeniu myastenickej slabosti s rizikom vzniku
bulbárnej a respiračnej insuficiencie (myastenickej krízy) a to až u 40
% pacientov. U 10 % pacientov s respiračnou insuficienciou je nutná
umelá ventilácia. Toto zhoršenie sa dostavuje v priemere na 4.deň od
začatia kortikoterapie (1. - 14. deň) a trvá priemerne 1 - 21 dní.
Súčasne so začatím imunosupresie možno u pacientov vykonávať aj liečbu
IVIG/PE. Potrebné je monitorovanie a predchádzanie nežiaducich účinkov
na dlhodobej liečbe kortikoidmi. Patria k nim nadváha (nízkokalorická
diéta s nízkym obsahom glycidov a nátria), osteoporóza (suplementácia
Ca 1500 mg/d a vitamínu D 400 - 800 IU/deň), osteopénia (denzitometria
á 6 mesiacov), artériová hypertenzia, porucha glukózovej tolerancie,
hypokaliémia (sledovanie hladín K, Na), vredová choroba,
gastroprotekcia, psychózy, katarakta, časté infekty a iné.
Azathioprin (Imuran) sa podáva v kombinácii s Prednizonom. U pacientov
liečených kortikoidmi môže urýchliť znižovanie kortikoidov, majú menej
relapsov, vyšší výskyt remisie. Jeho pridanie do liečby zlepší stav o
70 - 90 % u pacientov s myasténiou gravis. Zlepšenie sa objavuje
po 4. - 6. mesiacoch. Úvodná dávka je 25 - 50 mg denne, postupne
zvyšujeme po 50 mg počas 1 - 2 týždňov do cieľovej terapeutickej dávky
2-3,5 mg/kg/deň. Nežiaduce účinky sa môžu objaviť u 1/3 pacientov, ako
myelosupresia, hepatotoxicita – z uvedeného dôvodu je potrebné
monitorovať KO, hepatálne testy prvých 8 týždňov, potom 1krát mesačne.
Cyklosporín sa používa sa vtedy, ak ostatné terapeutické postupy boli
neúspešné. Zlepšenie príznakov nastupuje 1 - 2 mesiace od začatia
liečby. Počiatočná dávka je 2 - 5 mg/kg/d v dvoch denných dávkach á 12
hod. Nežiaduce účinky sú nefrotoxicita, hypertenzia, anémia,
hepatotoxicita – z uvedeného dôvodu je potrebné monitorovanie KO,
hepatálne testy, kreatinín a CRP 1krát mesačne.
Cyklofosfamid sa podáva ako záložný preparát u pacientov rezistetných
na predchádzajúcu liečbu. Začína sa dávkou 200 mg i. v./deň počas 5 dní
alebo 3 - 5 mg/kg/deň (200 – 400 mg/deň) p. o., udržiavacia dávka je
znížená na polovicu. Nežiaducimi účinkami je útlm tvorby bielych
krviniek, leukopénia, GIT toxicita, hemoragická cystitída, zvýšenie
rizika malignity.
|